Как исследования реальной клинической практики меняют медицину в России

Разработки новых препаратов для лечения жизнеугрожающих заболеваний сегодня, несмотря на развитие инноваций, все еще занимают десятилетия. Чтобы полностью убедиться в безопасности инновационной терапии, фармкомпании проводят длительные клинические исследования. Однако благодаря цифровизации и развитию data science у создателей лекарств появился дополнительный инструмент для поиска новых решений и оценки безопасности существующих препаратов — это постклинические исследования и в том числе исследования реальной клинической практики (РКП).  

Они оценивают, как вышедший в оборот препарат встроился в систему здравоохранения и подтверждает ли он безопасность, показанную в клинических исследованиях. Как RWD/RWE-исследования помогают найти новые возможности для медицины, и насколько активно эта практика применяется в России — в нашем материале. 

Что такое RWD и RWE

RWD (real-world data) или данные реальной клинической практики — информация, относящаяся к состоянию здоровья пациента и процессу оказания медицинской помощи, полученная из различных источников. В свою очередь, RWE (real-world evidence) — доказательства в отношении применения и потенциальной пользы либо риска использования препарата, полученные на основе сбора и анализа данных реальной клинической практики. Соединив два термина, получается, что на основании данных пациентов формируется доказательство гипотезы, которая легла в основу концепции проведения исследования реальной клинической практики.  

Чем эти исследования отличаются от клинических 

Если клинические исследования (КИ) проводятся в отношении незарегистрированного препарата, то исследования реальной клинической практики анализируют уже вышедшее в оборот лекарственное средство, которое назначается пациентам.  

Кроме того, у исследований РКП и клинических исследований несколько разные цели. Клинические исследования нужны, чтобы доказать эффективность и безопасность новых разработок. КИ организуют в условиях, приближенных к идеальным, со строгими критериями отбора участников. Это нужно, чтобы исключить любое постороннее влияние на результаты. В рутинной же практике врачи взаимодействуют со всеми пациентами, не только с тщательно отобранными участниками КИ. Это как раз позволяет исследованиям реальной клинической практики (РКП) судить о том, какая терапия приносит пациентам наибольшую пользу, и кроме этого — оценить, как и при каких условиях лечение назначается пациенту. Но это не единственная информация, которую анализируют авторы исследований РКП. 

В выборку проведения таких исследований попадают пациенты, которые обращаются за медицинской помощью по поводу конкретного заболевания. К примеру, с артериальной гипертензией. В исследовании РКП используются такие данные, как основной и сопутствующие диагнозы, назначенная терапия, ее соответствие клиническим рекомендациям. Также авторов исследований интересует, как используются диагностические маркеры для определения сопутствующих заболеваний. Например, если у пациента артериальная гипертензия и диагностирован повышенный уровень креатинина — исследует ли врач дополнительные маркеры на хроническую болезнь почек, получает ли пациент соответствующую терапию? 

Так, благодаря исследованию реальной клинической практики можно оценить распространенность артериальной гипертензии, популяцию коморбидных пациентов (у которых не только гипертензия, но и хроническая болезнь почек), качество диагностики, а также оценить число недиагностированных пациентов. Эти данные могут стать важными для улучшения маршрутизации пациентов и организации медицинской помощи в целом. 

Модернизация оказания помощи — самый большой результат исследований РКП. Так, данные исследований могут помочь проанализировать затраты и эффективность использования ресурсов здравоохранения. Например, найти препарат, который продлевает ремиссию заболевания на самый длительный срок и тем самым снизить частоту обращений пациентов с обострениями, а также улучшить качество жизни пациента. На основании доказательств, полученных в результате РКП, можно совершенствовать клинические рекомендации, усиливать досье препарата и расширять показания к его применению.  

Как собираются данные

Выборка в исследованиях реальной клинической практики на самом деле не ограничена.  Для RWD анализируются данные из электронных медицинских систем и медицинских карт пациентов — это лишь небольшая часть источников данных, которые можно использовать в исследовании РКП. 

Чтобы использовать данные из электронных медицинских систем и медицинских карт пациентов, организаторы исследования запрашивают согласие у каждого человека, чьи данные будут использоваться, так эти люди становятся участниками исследования РКП.  

Кроме того, перед стартом исследования по нему подается протокол в этический комитет каждого медицинского учреждения, где планируется сбор и анализ данных. Такие комитеты рассматривают протоколы на предмет этичности в отношении пациента: вердиктом может стать одобрение проведения исследования или отказ, например, если пользы для пациента в проведении такого исследования нет. Проведение этических комитетов позволяет защитить пациентов и допустить к проведению только те исследования, которые действительно могут улучшить ситуацию в системе здравоохранения. 

При это если в медучреждении нет своего этического учреждения, в таком случае собираются независимые комитеты, проводящие оценку. Компания «АстраЗенека», которая проводит исследования реальной клинической практики в России, проходит все этапы этических комитетов — как на уровне учреждений, так и независимые комитеты. Это позволяет гарантировать для пациентов безопасность участия в каждом исследовании РКП. 

Опыт «АстраЗенека» 

«АстраЗенека» проводит исследования реальной клинической практики в сотрудничестве с крупнейшими медицинскими сообществами. Компания придерживается принципа прозрачности на всех этапах проведения РКП и идет по стези клинических исследований. Поэтому компания регистрирует все свои исследования, несмотря на то что в российском законодательстве пока такого требования нет. При проведении РКП «АстраЗенека» ориентируется как на законодательство, так и на международные правила, придерживаясь Good Clinical Practice (GCP). 

Ключевым российским исследованием РКП компании в 2024 году стал уже завершившийся «Приоритет-ХСН». Он проводился под эгидой Российского кардиологического общества. Основными целями были описание популяции амбулаторных пациентов с хронической сердечной недостаточностью (ХСН), а также оценка соответствия тактики их ведения действующим клиническим рекомендациям. В исследовании участвовали более 20 тыс. пациентов из 8 федеральных округов и 50 субъектов РФ. Результаты «Приоритет ХСН» будут опубликованы в ближайшее время.   

Параллельно «АстраЗенека» запустила исследование «Приоритет ХБП» для оценки распространенности хронической болезни почек у пациентов с артериальной гипертензии. Компания участвует в исследовании, проводимом среди пациентов с ATTR-амилоидозом — это редкое заболевание, один из типов нарушения белкового обмена, приводящий к отложению в тканях специфического белково-полисахаридного комплекса. Также проводит наблюдательное многоцентровое исследование для оценки активности и особенностей течения системной красной волчанки у российских пациентов. 

Кроме того, «АстраЗенека» уже ведет набор на программу исследований «Парус», включающую исследрования «Айсберг» и «Корсар», главная цель которых — описание клинико-демографических характеристик российских пациентов с бронхиальной астмой разной степени тяжести. Его результаты помогут усовершенствовать диагностику и подходы к лечению бронхиальной астмы разной степени тяжести. 

Опыт проведения и использования исследований реальной клинической практики в России пока небольшой, хотя некоторые компании, как и «АстраЗенека», уже работают в этом направлении. В то же время пока российское медицинское сообщество мало знакомо с исследованиями реальной клинической практики, поэтому у многих они все еще ассоциируются с клиническими. Не всем врачам первичного звена известно о РКП, часто они относятся к ним с недоверием, несмотря на строгий контроль и ужесточение законодательства в отношении таких исследований. Чтобы развивать эффективную медицину и инновационные фармразработки, необходимо повышать осведомленность врачей о РКП.  

Если говорить о регуляторной базе для проведения исследований реальной клинической практики на территории ЕАЭС, сейчас она находится в разработке. Несмотря на это, «АстраЗенека», руководствуясь своим основным приоритетом — интересами пациентов, уже регистрирует все исследования РКП и выполняет необходимые действия для защиты персональных данных участников. 

Очевидно, фундамент для активного проведения исследований реальной клинической практики и использования их результатов только зарождается в России. Однако мировая практика показывает, что RWE/RWD-исследования — важный инструмент для системы здравоохранения, который в будущем позволит добиться впечатляющих результатов в терапии жизнеугрожающих заболеваний, способствуя созданию новых методов диагностики и лечения.