AstraZeneca: трансляционные хабы ускорят доступ к новым модальностям в РФ

Формирование в России сети трансляционных хабов при ведущих экспертных центрах может стать одним из способов ускоренного внедрения новых терапевтических модальностей в здравоохранение. Такой подход позволит перейти от линейного процесса разработки к параллельной интеграции терапии, диагностики, клинических данных и производственных решений, сообщила старший директор отдела предрегистрационных исследований «АстраЗенека» в России и Евразии Надежда Тихонова на Конференции «Сканирование горизонтов в здравоохранении: вызовы и перспективы» в Сеченовском университете.

По ее словам, классическая модель разработки лекарств — от доклиники до регистрации — становится неприменимой в условиях появления высокотехнологичных модальностей, включая клеточную и генную терапию, антитело-лекарственные конъюгаты, решения на основе мРНК и PROTAC-подходы.

«Линейная модель разработки — когда сначала разрабатывают молекулу, потом проводят доклинические исследования, затем клинические и регистрацию — для новых модальностей больше не работает. Мы говорим не просто о лекарстве, а о сложной медицинско-технологической системе, где важны инфраструктура, логистика, компетенции врачей и возможность персонализированного применения», — сказала Надежда Тихонова.

Она отметила, что будущий портфель компании будет в значительной степени состоять из новых модальностей. Уже сейчас в фазе клинических исследований находятся ADC-конъюгаты, биспецифические антитела, клеточные терапии и радиофармацевтические лекарственные препараты. На горизонте видны еще более сложные решения: редактирование генома CRISPR, самоамплифицирующиеся РНК, доставка белков через адено-ассоциированные вирусы, а также нуклеотидные препараты, напрямую влияющие на экспрессию белков на генном уровне и открывающие терапевтические возможности для ранее «недосягаемых» мишеней. 

При этом скорость развития новых модальностей существенно опережает традиционные циклы разработки лекарств. Например, клеточные препараты достигают рынка в среднем в три раза быстрее малых молекул и биологических препаратов благодаря возможностям клинических исследований на малых выборках и более высокой клинической значимости для пациентов.

Кроме того, новые технологии представляют собой не просто препараты, а целые технологические платформы, что создает принципиально другие регуляторные, производственные и инфраструктурные вызовы. Персонализированные клеточные препараты требуют нестандартной логистики, а оценка модулей на базе искусственного интеллекта в составе медицинских продуктов предъявляет требования к динамической оценке алгоритмов. Масштабирование CAR-T-производства, обеспечение GMP-стандартов для in vivo-генной терапии, подготовка мультидисциплинарных команд и создание цифровых контуров отслеживания данных — все это выходит за рамки традиционного R&D-мышления.

В новой реальности R&D должен перестать существовать в изоляции от практической медицины и регуляторной среды. Вместо линейного подхода «лаборатория → клиника → практика» предлагается формировать на базе ведущих экспертных центров «трансляционные хабы» — живые экосистемы, в которых разработка терапии, создание диагностики, сбор реальных данных (RWE), подготовка экономических моделей и взаимодействие с регуляторами происходят параллельно с участием всех вовлеченных сторон, включая представителей системы здравоохранения, что позволит проводить корректную оценку фармакоэкономики и интеграцию новых модальностей в систему здравоохранения.

«Ключевая мысль — нам нужно уходить от линейной модели трансляционной медицины и переходить к созданию трансляционных хабов, в которых представители науки, клиники, регулятора и разработчики смогут совместно работать над выводом новых препаратов на рынок. Только такой формат взаимодействия позволит обеспечить ускоренное внедрение инноваций и их доступность для пациентов», — сообщила Надежда Тихонова.

В мире уже существуют примеры подобных моделей: в Великобритании AstraZeneca реализует совместный центр геномных исследований с UK Biobank, а в России создается консорциум по мРНК-технологиям. Эти примеры показывают, что трансляционные центры становятся точками концентрации научных, клинических и регуляторных компетенций, а также обеспечивают доступ к знаниям и практикам передовых биотехнологических компаний.

Создание трансляционных хабов может опираться на существующие экспертные центры, университетские клиники и научные институты. Важным принципом станет объединение исследовательских команд, инженерных подразделений, IT-разработчиков, клиницистов и представителей регулятора — в единой мультидисциплинарной структуре. Трансляционные хабы могут формироваться на базе крупных медицинских и научных кластеров. Кроме того, такая модель позволит сканировать горизонты не ретроспективно — по данным реестров и отчетов, — а синхронно с глобальными разработками, еще до того, как новые модальности войдут в систему здравоохранения.